Nyt forskningscenter vil udvikle RNA-medicin til bedre behandling af stofskiftesygdomme

Et nyt forskningscenter ved navn Center For RNA Therapeutics Towards Metabolic Disease (RNA-META) vil med 60 millioner kroner i ryggen fra Novo Nordisk Fonden udvikle nye og mere effektive typer af behandling af stofskiftesygdomme.

De fleste har stiftet bekendskab med RNA i form af mRNA-vaccinen mod COVID-19. Men i medicinsk forstand kan RNA bruges til meget mere end dette. Fx har man set eksempler på, at RNA-medicin kan genoprette muskelstyrken hos patienter med muskelsvind og også behandle andre genetiske sygdomme. 

”Vi har fokus på metabolisk sygdom såsom fedme og type 2-diabetes, og vi skal se på nogle af de udfordringer, der er for at lave RNA-baseret medicin. Nogle af udfordringerne er fx at få RNA ind i de rigtige væv og celler. Ved at få RNA-medicin optaget i det specifikke væv, hvor det skal virke, vil der være øget effekt og mindre risiko for bivirkninger,” siger Louise Torp Dalgaard, som er Professor ved Institut for Naturvidenskab og Miljø, Roskilde Universitet.

Ifølge forskeren rummer forskningen store muligheder.

”Der er et stort potentiale i RNA-baseret medicin, som endnu ikke er udforsket til fulde, og som derfor heller ikke er udnyttet. Vi arbejder på at nedbryde nogle af de barrierer, der er for at RNA kan udnyttes mere effektivt som medicin,” siger hun. 

RNA’et er både nøglen og barrieren i den målrettede behandling

RNA findes i alle vores celler og fungerer som budbringer fra vores DNA-kode til proteinproduktionen. Det særlige ved at anvende RNA i udviklingen af medicin, modsat traditionelle lægemidler, er, at man i princippet kan programmere medicinen til at påvirke mængden af hvilket som helst protein i kroppen. 

”RNA’et kan nemlig enten uskadeliggøre eller endda erstatte de sygdomsfremkaldende proteiner i de ramte celler. Dette betyder, at RNA-lægemidler har et næsten ubegrænset potentiale til behandling af sygdomme hos mennesker,” siger professor Jørgen Kjems fra Institut for Molekylærbiologi og Genetik ved Aarhus Universitet, som er leder af det nye center. 

Med centeret vil forskerne have fokus på at udvikle nye og forbedrede typer af behandling af stofskiftesygdomme. Det første skridt i udviklingen af disse nye typer af lægemidler, er at udstyre dem med navigation, så de kan finde vej til de syge celler i kroppen. 

Forskerne vil designe og konstruere robuste RNA-lægemidler, hvorpå der er koblet markører, der vil hjælpe RNA-medicinen med at finde frem til sit mål i kroppen. Her vil de indgå i cellens maskineri og regulere de gener, som styrer kroppens stofskifte, hvormed de vil afhjælpe patienternes symptomer.

RNA-medicinen skal først afprøves på celler i laboratoriet og derefter i dyremodeller, inden den kan testes på mennesker i kliniske forsøg. For at gennemføre det sidste trin har forskerne brug for at arbejde tæt sammen med medicinalindustrien for at sikre sig, at de nyudviklede RNA-lægemidler vil blive klar til behandling af de patienter.

Læs AU’s pressemeddelelse

Kontakt

Louise Torp Dalgaard, professor, Institut for Naturvidenskab og Miljø, telefon: 4674 2713, e-mail: ltd@ruc.dk.